经Janus无关嘌呤抑制剂 (JAKi) 疗法后住院的或JAKi难治普遍性（R/R）的胰脏脑膜炎病患者诊疗预后不佳，上都生存百余人 (OS)仅13-16个月。Imetelstat 是一种遗传物质抑制剂。一项II期多当中心分析评核了Imetelstat用于当中高危安全性的JAKi-R/R胰脏脑膜炎病患者的和可靠度。
受试病患者被随机一三组，遵从Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg疗法，静滴，3周一次。主要三站是24由此可知的肺纾缓百余人（肺体积扩大≥35%）和症状纾缓百余人（总症状评级增高≥50%）。次要三站有数OS和可靠度。
A：所有随机一三组病患者的OS；B：OS与胰脏脑膜炎推移或稳定的无关普遍性
分析招揽提前，遵从4.7 mg/kg Imetelstat疗法的病患者被并不需要在此期间遵从9.4 mg/kg副作用疗法。24由此可知，9.4 mg/kg三组的肺纾缓百余人和症状纾缓百余人分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg三组的分别是0%和6.3%。在采用9.4 mg/kg Imetelstat疗法的病患者当中，当中位OS为29.9个月，40.5%的病患者赢得了胰脏脑膜炎改善，而且42.1%的可评核病患者的驱动基因的突变等位基因频百余人增高。
脑膜炎改善和变异等位基因频百余人增高与OS无关。遗传物质活普遍性和遗传物质逆转录酶水平的增高证明了特异性抑制，并与肺脏重排、症状重排和OS无关。最常见的不良重排是3/4级的可逆普遍性脑组织减少。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个用药副作用的II期试验当中，不良安全性的JAKi-R/R 胰脏脑膜炎病患者可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）疗法当中赢得诊疗有益的症状纾缓百余人，且可靠度良好。生命体标志物和胰脏脑膜炎评核表明，Imetelstat对恶普遍性克隆有选择普遍性负面影响。一项验证普遍性的III期分析正在进行时当中。
完整出处：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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