辉瑞糖尿病 B 基因疗法 Fidanacogene elaparvovec 进入 3 期临床

2022-02-07 02:33:03 来源:
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据 Pmlive 于 2018 年 7 月 17 日报道,辉瑞公司已经开始的测试应用于化疗 B 型哮喘的除此以外遗传临床 fidanacogene elaparvovec,此举开启其与荷兰人生物技术公司 UniQure 的对抗赛。

辉瑞公司的 3 期项目将获取当前因子 IX 尽量避免替代临床的兼容性和有效性数据库作为以前科学研究,然后对 Spark Therapeutics 研发的化合物进行的测试,的测试数据库将作为积极参与下一部分科学研究的受试者内对照组。

既往的科学研究数据库让这家药厂巨头看得见了前途,更早 1 期及 2 期试验结果显示,15 名病患者中只有一名病患者在化疗后 4 周出现了出血,表现出这种潜在一次性临床的更大想要。

Spark Therapeutics 执行官研发主管 High 对此:「第三阶段计划的触发21世纪我们有朝一日可能有能力拔除自发性出血,这是一个极其重要的里程碑。」

如果辉瑞公司一切顺利,那么这个化疗方法会使病患者不再需要经常静脉注射人造谷胱甘肽 IX,这是 B 型哮喘病患者所忽视的,而 fidanacogene elaparvovec 可以让病患者在化疗后产生自身的因子 IX。

辉瑞全球产品研发商高级副执行官罕见性疾病顾问研发监 Cooperstone 对此:「随着现在开放并积极招集病患者的以前科学研究,我们很吃惊能够开始第 3 阶段计划,检验 fidanacogene elaparvovec 化疗哮喘 B 的效果。我们盼望 Spark Therapeutics 继续为哮喘 B 病患者提供想要取得的进展。」

辉瑞的临床转入第三阶段计划的消息不断传扬开来,同时 UniQure 的哮喘 B 遗传化疗试验也正在开展,上个月其候选临床 AMT-061 招集了第一名病患者。如今这场对抗赛将竞逐数十亿美元的市场,但谁将脱颖而出仍确有观察。

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编辑: 冯志华

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